生长激素缺乏症是由于垂体前叶生长激素分泌不足所致的身材矮小，是r-hGH治疗首选的适应证。临床以原发性生长激素缺乏症较多见。
　　临床特点
　　(1) 身高低于同年龄同性别正常儿童身高第3百分位以下；
　　(2) 生长速率 < 4cm／年；
　　(3) 骨龄落后实际年龄2岁以上；
　　(4) 体形匀称、面容幼稚(呈娃娃脸)；
　　(5) 智力正常；
　　(6) 男孩阴茎较小，多数有青春发育期延迟；
　　(7) 两种药物激发生长激素分泌试验均不正常，生长激素激发峰值<5ug／L(5ng／ml)为完全性生长激素缺乏，峰值在5～10ug／L(5～10ng／m1)为部分性生长激素缺乏；
　　(8) 血清胰岛素样生长因子-1(IGF-1)<0.5U／ml；
　　(9) 已排除其他原因所致矮身材。
　　治　疗
　　采用r-hGH进行替代治疗，剂量0.1IU／(kg．d)，每晚睡前30分钟皮下注射，开始治疗年龄宜早，可4～5岁。
　　疗程宜长，应持续到骨骺融合时。以3个月为一疗程，根据疗效反应及家庭经济状况再决定是否继续应用。
　　治疗初数月内部分患儿可出现亚临床甲状腺激素(T4)水平降低，应定期(1～3个月)检测。必要时可补充左旋甲状腺素片20～50ug／d，根据血清TSH、T3、T4水平加以调节。治疗过程中每3个月复查身高、体重1次，半年测1次IGF-1及GI-I抗体，1年复查1次骨龄。
　　GH治疗前已伴有继发性甲状腺功能低下者应先予甲状腺制剂治疗3个月，以后与GH合并治疗。