女教师勇敢接受基因疗法，治疗结果尚难预料

　　在发达国家，阿尔茨海默氏症已是排在心脏病、癌症、中风之后的第四位致人死亡的严重疾病。一个国家如果有1／3的人口是老年人，老年人中有1／4至1／5患阿尔茨海默氏症，就可能使这个国家的经济陷于崩溃。

　　各个国家都把攻克阿尔茨海默氏症当作全民健康的重要目标，投入了大量的资金和药物。不过迄今对阿尔茨海默氏症的治疗效果并不理想，几乎没有什么特效方法能治愈阿尔茨海默氏症。在这样的背景下，研究人员的目光投向了基因疗法，希望用这样的尖端技术来攻克使人尊严和健康扫地的顽症－－阿尔茨海默氏症。

　　女教师第一个吃螃蟹

　　2001年4月上旬，美国加利福尼亚大学医学院对一名60岁的女教师试用基因疗法，治疗其阿尔茨海默氏症。尽管这位女教师没有透露姓名，但认识她的人都知道，她年轻时不仅漂亮迷人，且性格温和，工作努力，深受学生和同事的爱戴。然而自从患上阿尔茨海默氏症后（尽管诊断为轻度病症），不仅表情木呆，衣衫不整，有失为人师表的尊严，且常常上街后找不到回家的路，就像流浪汉一样流落街头，直到认识她的人把她送回家。家人经过商量终于同意医生为她用基因疗法做试验治疗。

　　实施医疗的医生认为这样的基因疗法比较简单，方法是在她的头上钻一个小洞，然后把一些细胞注入她的大脑中。手术由神经学家马克.图辛斯基指挥，神经外科医生霍桑巫主刀。

　　手术是对准大脑中叫做迈内特基底神经节的脑组织。科学家认为，这一特殊的大脑皮质组织细胞能产生神经递质乙酰胆碱（一种化学物质），它对调节思维和记忆具有重要作用。正是因为大脑细胞退性和损坏，不能正常产生乙酰胆碱，才使人患上阿尔茨海默氏症。

　　对这位60岁女病人做基因疗法手术的过程是，在手术前几个月，医生先取出她的一些皮肤细胞，然后再把能表达神经生长因子（NGF，也是一种化学物质）的基因嵌入病人的皮肤细胞内。此后将这些细胞放入培养基培养并大量增殖。不过，光能培养这些转移进了外源性基因的皮肤细胞还不行，还得对这些培养出的细胞进行检测，看它们是否能产生适量的NGF。当然结果是肯定的，这些转入了表达NGF基因的皮肤细胞产生了NGF。最后大夫才对病人进行手术。他们用一种极精细的针在病人大脑上钻一个洞，把这种培养后的皮肤细胞注入病人的迈内特基底神经节组织中。

　　治疗结果难以预料

　　这次基因疗法手术进行了11个小时，手术两天后病人便出院了。尽管医生认为这次治疗初步获得成功，但是研究人员推测，至少需要一个月的时间才能知道这次手术是否有效。

　　基因疗法自试验以来已有10多年的时间，以前试验治疗过一些病人，但成功率相当低，甚至有人认为真正成功的基因疗法还没有过。尽管这一次用基因疗法治疗阿尔茨海默氏症是一个创举，但这次治疗仍然受到人们怀疑。英国伦敦国王学院的讲师迪克伦.马克劳宁认为，这次的基因疗法并非是直接对准疾病本身，因此尽管有科学理由这样做，但也有大量的方法取代这样的治疗。例如，现在已经有针对阿尔茨海默氏症病人大脑中乙酰胆碱缺乏的药物，因此没有必要非用这种尚不成熟且危险的疗法。

　　另外这样的基因疗法并非直接的基因疗法。所谓直接的基因疗法是指对阿尔茨海默氏症病人的大脑组织直接转移进基因，以恢复他们坏死的大脑细胞。但这次的疗法是通过把基因注入病人的皮肤细胞后再把皮肤细胞植入病人的大脑。尽管这样的疗法也是基因疗法，但还不是完全直接的办法，且植入的皮肤细胞还不知能否在大脑组织中安身立命。

　　最好的方法是注入神经细胞，这样同样的组织细胞更能融合。还有一些专业人员认为，植入病人大脑内的转基因细胞很有可能在大脑中产生细胞分裂增殖，从而形成脑瘤。这也是这种基因疗法需要注意的副作用之一。

　　主持这项手术的图辛斯基认为，这次基因疗法并非是为了治愈这种疾病，而是为了防止疾病的恶化。治疗的目的一是要验证植入大脑的转基因细胞能否有效地阻止病人原有脑细胞的渐进性大量死亡，二是要观察这能否有效改善病人的认知能力，恢复记忆。这种方法只适合于早期阿尔茨海默氏症病人。

　　尽管这种方法的疗效尚未确定，但已有500人报名要参加这种试验性治疗，图辛斯基和他的医疗小组已挑选了7名患者作下一次的试验治疗。他们认为只有对更多的人进行试验，才有可能找到有效疗法。

健康网

2001.05.22